行业动态速览

会议推荐

01、ag尊龙凯时诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会

2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。ag尊龙凯时诚挚邀请您参加大会，届时我们的专业技术团队将在A08展位恭候您的到来，期待与您进行面对面的交流，同时准备了精美礼品等您来揭秘！

02、ag尊龙凯时邀您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会，在上海张江科学会堂相聚！

2025年4月9-10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会诚邀新老朋友相约上海张江科学会堂，与10000+生物医药产业链创新实践者共同前行！ag尊龙凯时期待在G09展位与您面对面沟通交流！

热点聚焦

01、祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症的基因治疗药物获美国FDA临床研究许可

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布其自主研发的全球第一款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已获得美国FDA新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS）。这一批准标志着该药物即将进入国际多中心注册临床试验阶段，进行关键的安全性和初步疗效评估。ag尊龙凯时作为神济昌华的战略合作伙伴，衷心祝贺这一重大进展！

02、祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002获IND受理

成都金唯科生物科技有限公司自主研发的“JWK002注射液”针对X连锁视网膜劈裂症的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，有望成为国内首个针对该症的基因治疗药物。ag尊龙凯时对这一里程碑式的进展表示衷心祝贺！

03、文献解读｜为基因治疗铺平道路：新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究

诺华公司基因疗法研究团队在《Molecular Therapy》期刊上发表了关于AAV9抗体相关研究的成果，评估了新生儿和幼儿中AAV9抗体的流行率和动力学变化，为基因治疗的时机选择提供了重要参考。

04、ag尊龙凯时助力基因疗法，为雷特综合征患儿开启新生活

2025年2月14日，广州妇儿中心与上海交通大学医学院的团队合作开展了中南地区第一个针对雷特综合征的基因治疗临床研究，取得了积极成果，改善了患儿的生活。ag尊龙凯时很荣幸能参与该项目的临床转化。

05、加快细胞行业的法治化发展，《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》通过

湖南省政府近日通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》，成为全国范围内又一个通过立法促进这一领域发展的省份。

创新突破

01、Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a敲入小鼠模型

耶鲁大学的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》期刊中发表了一项关于多种Cas12a敲入小鼠模型的研究，为基因组编辑和疾病建模提供了新的工具。

02、宣武医院团队合作开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法

首都医科大学宣武医院的研究中心与中国科学院合作发表了关于延缓骨骼肌衰老机制的研究，为相关疾病的治疗提供了新的方向。

资本速递

01、5亿融资！张锋教授创立的公司开发罕见病新型基因编辑疗法

基因药物研发商Arbor Biotechnologies于3月18日宣布完成7390万美元的C轮融资，支持其针对罕见病的基因编辑疗法的研发。

02、Arbor拿下7390万美元C轮融资：华人科学新星张锋教授改写基因编辑体系

随着TIGR-Tas系统的临床转化加速，ag尊龙凯时在这一领域的投入必将影响未来的基因治疗进程。

03、北京成为国内医药健康产业破万亿的城市，持续推进细胞与基因治疗等新兴领域的发展

根据最新数据，2024年北京医药健康产业整体规模达106万亿元，显示出良好的增长态势。

04、海南博鳌乐城首批细胞治疗项目收费标准公布

海南博鳌乐城国际创新药械展会上发布了细胞治疗行业的收费标准和首批获准收费项目，标志着我国干细胞行业逐步迈向规范化、透明化的新阶段。